Konsultasiya al

Gen Terapiyası Nədir?

Gen terapiyası — xəstəliyə səbəb olan genetik mutasiyaların birbaşa düzəldilməsi və ya dəyişdirilməsi məqsədilə insan orqanizminə sağlam genlərin daxil edilməsi və ya zədələnmiş genlərin funksiyasının bərpası texnologiyasıdır. Bu, klassik müalicə üsullarından fərqli olaraq, problemin kökünə — genetik səviyyəyə təsir göstərir.

Gen terapiyası müasir molekulyar biologiyanın ən inqilabi nailiyyətlərindən biridir və bir çox nadir, irsi və əvvəllər müalicəsi mümkün olmayan xəstəliklərin idarə olunmasında ümidverici yanaşma sayılır.

Gen Terapiyası Necə İcra Olunur?

Gen terapiyasının əsas məqsədi — xəstə və ya zədələnmiş geni sağlam və ya düzəldilmiş genlə əvəz etmək, ya da mutasiyanı düzəltməkdir. Müalicə aşağıdakı metodlarla həyata keçirilə bilər:

• Viral vektorlar vasitəsilə: Viruslar “daşıyıcı” kimi istifadə olunur və genetik materialı hüceyrəyə çatdırır.
• CRISPR/Cas9 texnologiyası: Genetik materialın dəqiq redaktə olunmasını təmin edən molekulyar “gen qayçıları”.
• Plazmidlər və digər qeyri-viral daşıyıcılar: Bəzi hallarda sadə DNT fraqmentləri hüceyrəyə çatdırılır.

Bu üsullar həm bədənin daxilində (in vivo), həm də hüceyrə xaricində (ex vivo, məsələn, qan hüceyrələri laboratoriyada dəyişdirilib geri bədənə ötürülür) istifadə oluna bilər.

Hansı Xəstəliklərdə Gen Terapiyası İstifadə Olunur?

Gen terapiyası ilk növbədə aşağıdakı xəstəliklərin müalicəsində sınaqdan keçirilir və ya tətbiq edilir:

• Nadir irsi xəstəliklər: Talassemiya, orak hüceyrə anemiyası, SMA (spinal əzələ atrofiyası), Duchenne muskulyar distrofi və s.
• Onkoloji xəstəliklər: Xüsusilə CAR-T hüceyrə terapiyası ilə bəzi qan xərçənglərində (leykoz, limfoma və s.) böyük uğur əldə edilib.
• Oftalmoloji xəstəliklər: İrsi retina distrofiyaları (məs., Leber amaurozisi) üçün artıq təsdiqlənmiş gen terapiyası dərmanları mövcuddur.
• Metabolik xəstəliklər və immun yetməzlik: SCID (ağır kombinə immun yetməzlik) və bəzi ferment defisitləri üçün gen terapiyası sınaqları uğurla aparılır.

Gen Terapiyasının Üstünlükləri və riskləri

Üstünlüklər:

• Kökündən müalicə: Səbəb olan mutasiya və ya genetik pozuntu birbaşa aradan qaldırılır.
• Uzunmüddətli effekt: Bir dəfə icra olunduqda, bəzi hallarda ömürlük təsir mümkündür.
• Xəstəliyin irəliləməsinin qarşısının alınması: Erkən diaqnoz və tətbiq zamanı xəstəlik inkişaf etməmişdən əvvəl müdaxilə mümkündür.

 Risklər:

• Təhlükəsizlik məsələləri: İmmun sistemin cavabı, offtarget (istənməyən) genetik dəyişikliklər və uzunmüddətli təsirlər tam öyrənilməyib.
• Yüksək maliyyət: Hazırda gen terapiyası müalicələri çox bahalıdır.
• Etik və hüquqi suallar: Genetik müdaxilələrin gələcək nəsillərə təsiri və bioetika məsələləri aktual olaraq qalır.

Gələcəyin Tibbi: Gen Terapiyasında Yeni Yanaşmalar

Müasir elmdə gen terapiyasının inkişafı sürətlə gedir.

• CRISPR və gen redaktə texnologiyaları ilə daha dəqiq və təhlükəsiz müdaxilələr mümkündür.
• Fərdiləşdirilmiş terapiya: Hər bir xəstənin genetik xüsusiyyətlərinə uyğun, unikal müalicə protokolları hazırlanır.
• Hibrid terapiya yanaşmaları: Gen terapiyası, immunoterapiya və kök hüceyrə müalicələrinin birgə istifadəsi yeni dövrün əsas strategiyasına çevrilir.

Afgen Genetik Diaqnoz Mərkəzində Genetik Müalicə Perspektivi

Afgen Genetik Diaqnoz Mərkəzi ən yeni genetik diaqnostika, genetik risklərin təhlili və fərdi müalicə strategiyalarının hazırlanmasında qabaqcıl texnologiyalardan istifadə edir.
 Siz də genetik xəstəliklərin erkən aşkarlanması, fərdi risk qiymətləndirilməsi və gələcəkdə gen terapiyası imkanlarından yararlanmaq üçün Afgen-in xidmətlərinə müraciət edə bilərsiniz.

Gen terapiyası — gələcəyin ən ümidverici müalicə üsullarından biridir. Genetik xəstəliklərin kökündən həlli artıq elmi fantastika deyil, reallığa çevrilir. Sağlam gələcək üçün genetik bilik və innovasiyalardan istifadə etmək vaxtıdır!